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Les Drs Mireille Castanet et Mohamed Skiba sont spécialisés dans les maladies rares du calcium et du phosphate au sein du CHU de Rouen. Avec le soutien de Groupama Centre Manche et de la Fondation Groupama, ils oeuvrent au développement d’un nouveau médicament pour les enfants atteints de rachitisme hypophosphatémique, une maladie osseuse rare. Avec ces recherches, la prise en charge des enfants atteints de cette maladie en France pourrait être nettement améliorée.
« Le seul médicament disponible à ce jour est une solution buvable amère qui doit être prise trois à quatre fois par jour. La multiplicité des prises, combinée à un goût désagréable, a un impact négatif sur l’observance du traitement. L’équipe du Dr Skiba et mon équipe combinons approches médicales et pharmaceutiques dans l’espoir de développer un médicament mieux adapté », précise la Dr Mireille Castanet, Pédiatre et Responsable du Centre de Référence des Maladies Rares du calcium et du phosphore au CHU de Rouen.
L’équipe a déjà réussi à développer une nouvelle formulation du médicament à libération prolongée, qui permet de réduire le nombre de prises à 2 ou 3 par jour. La simplification du schéma posologique, mieux adaptée au rythme de vie des enfants, et une absence de saveur désagréable, devraient permettre d’améliorer l’observance du médicament et son efficacité, tout en facilitant la vie des parents.
Pour la suite du développement, une étude clinique sera réalisée pour démontrer la bioéquivalence de la nouvelle formulation de phosphate avec le médicament actuel. Les résultats de cette étude clinique, qui suscite beaucoup d’espoirs chez les parents des jeunes patients, sont attendus pour 2027.
Sylvie Le Dilly, Présidente de Groupama Centre Manche et de la Fondation Groupama explique : « La Fondation Groupama soutient la recherche sur les maladies rares depuis 25 ans, avec l’espoir que soient découvertes de nouvelles solutions diagnostiques et thérapeutique pour les patients. La double expertise des équipes du Dr Castanet et du Dr Skiba ne fait que renforcer les chances de réussite du projet et son impact positif sur la prise en charge des enfants. Nous sommes très heureux d’apporter notre soutien à ce projet qui devrait aussi, à termes, contribuer à améliorer le quotidien très difficile des familles. »
Une maladie rare qui touche les enfants dès la naissance
Cette maladie rare d’origine génétique se manifeste par une petite taille, l’apparition de déformations des os, des fractures et des douleurs osseuses. Elle est due à une déperdition rénale de phosphate qui entraine un défaut de minéralisation osseuse.
Elle touche les enfants dès leur naissance et est généralement diagnostiquée au moment de l’apprentissage de la marche. Le suivi du traitement et la prise en charge sont très lourds au quotidien pour les familles
Créée en 2000, la Fondation Groupama est la première fondation d’entreprise entièrement dédiée à la lutte contre les maladies rares.
Ces dernières touchent plus de 3 millions de personnes en France et sont un véritable enjeu de santé publique et de société. C’est la raison pour laquelle la Fondation s’appuie sur deux axes stratégiques : faire avancer la recherche et améliorer le parcours de vie des patients et de leur famille. Elle soutient des équipes de recherche, des institutions et des associations de patients.
Illustration du modèle mutualiste de Groupama, la Fondation s’appuie sur un réseau unique d’élus référents dans les territoires qui se mobilisent et collectent des fonds pour les associations à travers les Balades et événements solidaires.
Acteur privé de référence, la Fondation a ainsi reversé depuis 2000 13,5 millions d’euros pour la lutte contre les maladies rares, soutenu plus de 60 projets de recherche et accompagné 380 associations.
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