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Ou consulter ci-dessous une sélection des principales ressources :

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article de périodique

• Médicaments orphelins : bilan de 5 ans de législation européenne [Site éditeur INSERM Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale] [langue : français ; format : pdf ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 04/08/2009] Non renseigné (par défaut) (Non renseigné (par défaut)) - Fr. autre accès .
  Descripteur MeSH : Europe ; législation sur les produits chimiques ou pharmaceutiques ; maladies rares ; *médicament orphelin/législation et jurisprudence ; *médicament orphelin/statistiques et données numériques
  Type de ressources CISMeF : *article de périodique
  
  

assistance par téléphone

• Maladies Rares Info Services présentation, objectifs, missions, prioritaires, les services (numéro azur, lieu d'accueil, serveur d'information sur internet, forums, ') [langue : français ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 14/11/2001] Paris (Paris) - Fr.
  Descripteur MeSH : Europe ; France ; *maladies génétiques congénitales ; *maladies rares ; *médicament orphelin ; *personnes handicapées
  Type de ressources CISMeF : *assistance par téléphone ; *association patients ; *association professionnels santé
  
  

association

• Eurordis - European Organisation for Rare Diseases présentation de l'association, de ses branches nationales, de ses activités, de son équipe. définition des maladies rares et des médicaments orphelins, sources d'informations et actualités. [langue : anglais, espagnol, français, italien, portugais ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 03/06/2004] Paris (Paris) - Fr. Flux RSS .
  Descripteur MeSH : Europe ; *maladies rares ; *médicament orphelin
  Type de ressources CISMeF : *association ; flux de syndication
  
  
• Maladies rares "un groupe de pilotage informel sur les médicaments orphelins a été mis sur pied par plusieurs partenaires des soins de santé. Ce groupe de travail a organisé le symposium du 7 décembre intitulé 'Les médicaments orphelins en Belgique' en espérant franchir ainsi un premier pas vers l'initiation d'une politique stimulante et cohérente autour de ce problème." [langue : français ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 05/04/2007] Non renseigné (par défaut) - Be.
  Descripteur MeSH : Belgique ; *maladies rares ; *médicament orphelin
  Type de ressources CISMeF : *association
  
  

association patients

• Maladies Rares Info Services présentation, objectifs, missions, prioritaires, les services (numéro azur, lieu d'accueil, serveur d'information sur internet, forums, ') [langue : français ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 14/11/2001] Paris (Paris) - Fr.
  Descripteur MeSH : Europe ; France ; *maladies génétiques congénitales ; *maladies rares ; *médicament orphelin ; *personnes handicapées
  Type de ressources CISMeF : *assistance par téléphone ; *association patients ; *association professionnels santé
  
  

association professionnels santé

• Maladies Rares Info Services présentation, objectifs, missions, prioritaires, les services (numéro azur, lieu d'accueil, serveur d'information sur internet, forums, ') [langue : français ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 14/11/2001] Paris (Paris) - Fr.
  Descripteur MeSH : Europe ; France ; *maladies génétiques congénitales ; *maladies rares ; *médicament orphelin ; *personnes handicapées
  Type de ressources CISMeF : *assistance par téléphone ; *association patients ; *association professionnels santé
  
  

base de données

• Orphanet - base de données sur les maladies rares et les médicaments orphelins. Direction Générale de la Santé (DGS). Service Commun (SC) 11 de l'Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM) Son objectif est d'optimiser l'utilisation des informations disponibles sur les maladies rares pour améliorer le diagnostic, le traitement et la prise en charge des malades et faire progresser la recherche renseignements sur la maladie, les signes cliniques, associations de malades, consultations, programmes de recherche, laboratoires de diagnostic, agréments ministériels, médicaments avec autorisation temporaire d'utilisation, forum de discussion [langue : allemand, anglais, espagnol, français, italien, portugais ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 22/05/2000] Villejuif (Val-de-Marne) - Fr. autre accès .
  Descripteur MeSH : *maladies génétiques congénitales ; *maladies rares ; *médicament orphelin
  Type de ressources CISMeF : annuaire ; *base de données ; *guide ressources ; information patient et grand public
  
  

documents

• Maladies rares [Site éditeur Ministère de la Santé et des Sports - France ] définition des maladies rares, renseignements pratiques, politique en faveur de ces maladies en France et en Europe, la recherche, vivre avec, associations de malades, questions/réponses, textes réglementaires, cartes personnelles de soins et d'information de maladies rares, autres sites d'informations, glossaire [langue : français ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; daté du 01/03/2004 ; visité le 01/03/2009] Non renseigné (par défaut) (Non renseigné (par défaut)) - Fr.
  Descripteur MeSH : agrément de médicaments ; *aide publique ; assistance par téléphone ; conseil génétique ; Europe ; France ; *législation médicale ; *maladies rares ; *médicament orphelin ; organismes de santé bénévoles ; politique publique ; *programmes nationaux de santé ; *recherche sur les services de santé
  Type de ressources CISMeF : *documents ; guide ressources
  
  

évaluation médicament

• Vidaza - azacitidine - Code ATC : L01BC07 [Site éditeur EMA - Agence européenne des médicaments European Medicines Agency] "Vidaza est utilisé pour le traitement des adultes qui souffrent des maladies suivantes et ne peuvent bénéficier d'une transplantation de moelle osseuse: syndromes myélodysplasiques...; leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC, un type de cancer affectant les globules blancs du sang appelés monocytes)...; LAM consécutive à un syndrome myélodysplasique..." "Vidaza is used for the treatment of adults with the following diseases, if they cannot have a bone marrow transplant : myelodysplastic syndromes...; chronic myelomonocytic leukaemia (CMML, a type of cancer affecting white blood cells called monocytes).... ; AML that has developed from a myelodysplastic syndrome..." [langue : anglais, français ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 18/02/2009] Non renseigné (par défaut) - Gb.
  Code ATC : *L01BC07 - azacitidine
  Descripteur MeSH : adulte ; agrément de médicaments ; allaitement maternel ; antienzymes/pharmacologie ; antienzymes/usage thérapeutique ; antinéoplasiques antimétabolites/pharmacologie ; antinéoplasiques antimétabolites/usage thérapeutique ; *azacitidine/pharmacologie ; *azacitidine/pharmacologie ; *azacitidine/usage thérapeutique ; *azacitidine/usage thérapeutique ; grossesse ; injections sous-cutanées ; interactions médicamenteuses ; leucémie myéloïde aigüe/traitement médicamenteux ; leucémie myélomonocytaire chronique/traitement médicamenteux ; *médicament orphelin ; préparation de médicament ; résultat thérapeutique ; sujet âgé ; syndromes myélodysplasiques/traitement médicamenteux ; tests de criblage d'agents antitumoraux
  Spécialité pharmaceutique (PHARMA) : *VIDAZA 25 mg/ml pdre p susp inj
  Type de ressources CISMeF : *évaluation médicament ; *notice médicamenteuse ; *résumé des caractéristiques du produit
  
  

guide ressources

• Orphanet - base de données sur les maladies rares et les médicaments orphelins. Direction Générale de la Santé (DGS). Service Commun (SC) 11 de l'Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM) Son objectif est d'optimiser l'utilisation des informations disponibles sur les maladies rares pour améliorer le diagnostic, le traitement et la prise en charge des malades et faire progresser la recherche renseignements sur la maladie, les signes cliniques, associations de malades, consultations, programmes de recherche, laboratoires de diagnostic, agréments ministériels, médicaments avec autorisation temporaire d'utilisation, forum de discussion [langue : allemand, anglais, espagnol, français, italien, portugais ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 22/05/2000] Villejuif (Val-de-Marne) - Fr. autre accès .
  Descripteur MeSH : *maladies génétiques congénitales ; *maladies rares ; *médicament orphelin
  Type de ressources CISMeF : annuaire ; *base de données ; *guide ressources ; information patient et grand public
  
  

notice médicamenteuse

• Vidaza - azacitidine - Code ATC : L01BC07 [Site éditeur EMA - Agence européenne des médicaments European Medicines Agency] "Vidaza est utilisé pour le traitement des adultes qui souffrent des maladies suivantes et ne peuvent bénéficier d'une transplantation de moelle osseuse: syndromes myélodysplasiques...; leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC, un type de cancer affectant les globules blancs du sang appelés monocytes)...; LAM consécutive à un syndrome myélodysplasique..." "Vidaza is used for the treatment of adults with the following diseases, if they cannot have a bone marrow transplant : myelodysplastic syndromes...; chronic myelomonocytic leukaemia (CMML, a type of cancer affecting white blood cells called monocytes).... ; AML that has developed from a myelodysplastic syndrome..." [langue : anglais, français ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 18/02/2009] Non renseigné (par défaut) - Gb.
  Code ATC : *L01BC07 - azacitidine
  Descripteur MeSH : adulte ; agrément de médicaments ; allaitement maternel ; antienzymes/pharmacologie ; antienzymes/usage thérapeutique ; antinéoplasiques antimétabolites/pharmacologie ; antinéoplasiques antimétabolites/usage thérapeutique ; *azacitidine/pharmacologie ; *azacitidine/pharmacologie ; *azacitidine/usage thérapeutique ; *azacitidine/usage thérapeutique ; grossesse ; injections sous-cutanées ; interactions médicamenteuses ; leucémie myéloïde aigüe/traitement médicamenteux ; leucémie myélomonocytaire chronique/traitement médicamenteux ; *médicament orphelin ; préparation de médicament ; résultat thérapeutique ; sujet âgé ; syndromes myélodysplasiques/traitement médicamenteux ; tests de criblage d'agents antitumoraux
  Spécialité pharmaceutique (PHARMA) : *VIDAZA 25 mg/ml pdre p susp inj
  Type de ressources CISMeF : *évaluation médicament ; *notice médicamenteuse ; *résumé des caractéristiques du produit
  
  

recommandation

• Politiques relatives aux maladies orphelines et aux médicaments orphelins [Site éditeur Centre Fédéral d'Expertise des Soins de Santé ] "Le Centre fédéral d'expertise des soins de santé (KCE) s'est penché sur la politique relative aux médicaments orphelins, càd destinés aux patients atteints d'une maladie rare. L'étude a été réalisée en collaboration avec Yellow Window Management Consultants. Les mesures européennes d'incitation au développement de ces médicaments, comme l'exclusivité de marché pour une période de 10 ans, semblent avoir du succès. Cette exclusivité pourrait cependant être remise en question dès que la rentabilité de ces médicaments est clairement démontrée, dit le KCE. Le KCE recommande aussi la mise sur pied de registres de patients, au niveau européen, pour mieux cerner l'évolution naturelle des maladies et l'efficacité des traitements dont la plupart sont coûteux. La procédure conduisant au remboursement de chaque demande individuelle, pourrait être simplifiée" [langue : anglais, français ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; daté du 09/07/2009 ; visité le 16/07/2009] Non renseigné (par défaut) - Be.
  Descripteur MeSH : *maladies rares ; *médicament orphelin ; *remboursement par l'assurance maladie
  Type de ressources CISMeF : *recommandation
  
  

répertoire

• Listes des médicaments orphelins en Europe - Les cahiers d?Orphanet, Série Médicaments Orphelins "Ce document contient la liste de tous les médicaments orphelins ayant reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne à la date indiquée dans le document. Ces produits de santé peuvent n?être disponibles actuellement que dans certains pays européens. En effet, la diffusion dans les pays dépend de la stratégie du laboratoire et de la décision de remboursement prise par les autorités de santé nationales." [langue : français ; format : pdf ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; daté du 01/07/2009 ; visité le 01/10/2010] Non renseigné (par défaut) (Non renseigné (par défaut)) - Fr.
  Descripteur MeSH : *Europe ; *médicament orphelin ; *traitement médicamenteux ; *utilisations thérapeutiques
  Type de ressources CISMeF : *répertoire
  
  

résumé des caractéristiques du produit

• Vidaza - azacitidine - Code ATC : L01BC07 [Site éditeur EMA - Agence européenne des médicaments European Medicines Agency] "Vidaza est utilisé pour le traitement des adultes qui souffrent des maladies suivantes et ne peuvent bénéficier d'une transplantation de moelle osseuse: syndromes myélodysplasiques...; leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC, un type de cancer affectant les globules blancs du sang appelés monocytes)...; LAM consécutive à un syndrome myélodysplasique..." "Vidaza is used for the treatment of adults with the following diseases, if they cannot have a bone marrow transplant : myelodysplastic syndromes...; chronic myelomonocytic leukaemia (CMML, a type of cancer affecting white blood cells called monocytes).... ; AML that has developed from a myelodysplastic syndrome..." [langue : anglais, français ; format : html ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 18/02/2009] Non renseigné (par défaut) - Gb.
  Code ATC : *L01BC07 - azacitidine
  Descripteur MeSH : adulte ; agrément de médicaments ; allaitement maternel ; antienzymes/pharmacologie ; antienzymes/usage thérapeutique ; antinéoplasiques antimétabolites/pharmacologie ; antinéoplasiques antimétabolites/usage thérapeutique ; *azacitidine/pharmacologie ; *azacitidine/pharmacologie ; *azacitidine/usage thérapeutique ; *azacitidine/usage thérapeutique ; grossesse ; injections sous-cutanées ; interactions médicamenteuses ; leucémie myéloïde aigüe/traitement médicamenteux ; leucémie myélomonocytaire chronique/traitement médicamenteux ; *médicament orphelin ; préparation de médicament ; résultat thérapeutique ; sujet âgé ; syndromes myélodysplasiques/traitement médicamenteux ; tests de criblage d'agents antitumoraux
  Spécialité pharmaceutique (PHARMA) : *VIDAZA 25 mg/ml pdre p susp inj
  Type de ressources CISMeF : *évaluation médicament ; *notice médicamenteuse ; *résumé des caractéristiques du produit
  
  

arborescence qualificatifs MeSH

• Médicaments orphelins : bilan de 5 ans de législation européenne [Site éditeur INSERM Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale] [langue : français ; format : pdf ; accès : gratuit et libre ; site non parrainé ; visité le 04/08/2009] Non renseigné (par défaut) (Non renseigné (par défaut)) - Fr. autre accès .
  Descripteur MeSH : Europe ; législation sur les produits chimiques ou pharmaceutiques ; maladies rares ; *médicament orphelin/législation et jurisprudence ; *médicament orphelin/statistiques et données numériques
  Type de ressources CISMeF : *article de périodique