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Libellé préféré : thérapie génétique;

Synonyme CISMeF : traitement génique;

Hyponyme MeSH : thérapie génétique somatique; Thérapie génique somatique; Thérapie génique; thérapie génétique germinale;

Société canadienne du cancer : http://info.cancer.ca/f/glossary/T/Th_rapie_g_nique.htm;

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N1-VALIDE
Les malentendus de la génétique
http://www.rfi.fr/emission/20160128-malentendus-genetique-dr%C3%A9panocytose-therapie-genique-hopital-necker
La thérapie génique consiste à corriger un gène malade le plus souvent, en transférant à l'intérieur des cellules, un autre gène, normal celui-là, qui le remplacera. Bien que séduisante sur le plan intellectuel, les succès restent rares. A l’exception du cas des enfants-bulles traités à l'Hôpital Necker de Paris, très peu de malades ont été guéris par thérapie génique. Alors, quels sont les réels espoirs et progrès de la génétique ? Quelles sont ses limites ?
2016
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RFI - Radio France International - Priorité santé
France
français
émission radiophonique
thérapie génétique

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N1-VALIDE
La thérapie génique sort-elle de la médecine expérimentale ? - Révolutions médicales
http://www.franceculture.fr/emissions/revolutions-medicales/la-therapie-genique-sort-elle-de-la-medecine-experimentale
Pour la première fois dans l’histoire de la médecine on envisage de soigner un patient non pas avec un médicament, ni même avec une greffe d’organes ou de cellules, mais en introduisant un gène dans certaines cellules du malade à la place du gène déficient. Ajouter un gène dans une cellule c’est une modification définitive de la fonction de celle-ci. Corriger un gène où lui donner une nouvelle possibilité c’est la thérapie génique qui peut s’appliquer à l’homme
2016
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France Culture
France
français
émission radiophonique
thérapie génétique

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N1-SUPERVISEE
GLYBERA (alipogène tiparvovec), thérapie génique
Intérêt clinique insuffisant en raison de l’effet modeste hétérogène et non durable, sur la triglycéridémie et la prévention de la survenue de pancréatites et des incertitudes sur la tolérance à court et moyen terme
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2579395/fr/glybera
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2579395/fr/glybera-alipogene-tiparvovec-therapie-genique
« GLYBERA a l’AMM dans le traitement des adultes présentant un déficit familial en lipoprotéine lipase (LPL) et souffrant de crises de pancréatites sévères ou multiples malgré un régime pauvre en lipides. Un effet modeste sur les triglycérides et les pancréatites a été observé sans maintien de cet effet à moyen et long terme (retour à l’état initial des taux de triglycérides un an après l’injection) et une hétérogénéité de la réponse thérapeutique inter-patient. Il persiste des incertitudes sur la tolérance à court et moyen terme de cette thérapie génique qui ne peut être ré-administrée en raison de son mécanisme d’action...
2015
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Insuffisant
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
C10AX10 - alipogène tiparvovec
hyperlipoprotéinémie de type I
lipoprotein lipase
hyperlipoprotéinémie de type I
injections musculaires
adulte
pancréatite
analyse génétique
thérapie génétique
vecteurs génétiques
dependovirus
recommandation de bon usage du médicament
médicament orphelin
maladies rares
déficit familial en lipoprotéine-lipase

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N3-AUTOINDEXEE
Imagerie de l’expression génique et des thérapies géniques
http://umvf.cerimes.fr/media/ressRadiologie/DESradiologie2015/22_04_2015/22_04_2015_F_COUILLAUD/Index.html
2015
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3eme cycle / doctorat
UNF3S - Université Numérique Francophone des Sciences de la Santé et du Sport
France
français
matériel d'enseignement audio-visuel
Thérapie génique
expressions
thérapie génétique
expression des gènes
thérapie
expression
expressions

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N1-VALIDE
Histoire et avenir des thérapies géniques
http://labodessavoirs.fr/emissions-du-labo/histoire-et-avenir-des-therapies-geniques/
Le Labo des savoirs retourne aux prémices de cette histoire scientifique, des premiers essais cliniques aux nouveaux horizons de ce domaine de recherche. La thérapie génique est plurielle, le terme englobe différentes stratégies qui se complètent et parfois s’opposent, œuvrant au même objectif. Pas de concurrence, tout simplement de la science.
2014
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Le Labo des Savoirs
France
français
thérapie génétique
émission radiophonique
thérapie génétique

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N1-SUPERVISEE
La thérapie génique de la drépanocytose
http://www.cochrane.org/fr/CD007652
Les objectifs de cette revue sont : - déterminer si la thérapie génique peut améliorer la survie et prévenir les symptômes et les complications associés à la drépanocytose ; - examiner les risques de la thérapie génique par rapport au gain potentiel à long terme pour les personnes atteintes de drépanocytose.
2014
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Centre Cochrane Français
France
français
résumé ou synthèse en français
revue de la littérature
drépanocytose
thérapie génétique
résultat thérapeutique

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N1-VALIDE
La thérapie génique
http://www.inserm.fr/thematiques/immunologie-inflammation-infectiologie-et-microbiologie/dossiers-d-information/therapie-genique
La thérapie génique utilise des acides nucléiques (ADN ou ARN) pour soigner ou prévenir des maladies. Selon la pathologie, cet objectif peut être atteint en délivrant aux cellules un gène fonctionnel qui remplace le gène défectueux à l'origine de la maladie (transgène), un gène à action thérapeutique, ou encore de l'ARN capable de réguler ou bloquer partiellement l'expression d'un gène altéré. Ces acides nucléiques sont le plus souvent transportés dans les cellules du patient grâce à un vecteur viral, mais ils peuvent également être injectés directement dans les cellules, sous forme d'ADN nu.
2014
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INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
français
information scientifique et technique
thérapie génétique

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N3-AUTOINDEXEE
Imagerie de l’expression génique et des thérapies géniques
http://umvf.cerimes.fr/media/ressRadiologie/DESradiologie2014/09avril2014/Pub_F_Couillaud/index.htm
2014
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3eme cycle / doctorat
UNF3S - Université Numérique Francophone des Sciences de la Santé et du Sport
France
français
matériel d'enseignement audio-visuel
thérapie
thérapie génétique
expression des gènes
expression
Thérapie génique
expressions
expressions

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N1-VALIDE
On peut changer le monde, l’avancée des thérapies géniques
http://www.franceculture.fr/emission-revolutions-medicales-l%E2%80%99avancee-des-therapies-geniques-2014-12-02
Laurent Servais dirige le service des essais cliniques de l’Institut de Myologie, neuro-pédiatre, docteur es-sciences, il nous fera participer à cet engagement pour la compréhension de maladies rares en utilisant des essais cliniques innovants. A ses côtés Serge Braun pharmacien, Docteur en Sciences de l’Université Louis Pasteur de Strasbourg, docteur scientifique de l’AFM, spécialiste des maladies neuromusculaires nous fera part des avancées des thérapies géniques ...
2014
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France Culture
France
français
thérapie génétique
émission radiophonique

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N1-VALIDE
La thérapie génique
http://www.rfi.fr/emission/20141105-therapie-genique-cavazzana-cicolella/
Il y a un mois, sept bébés-bulles parvenaient à développer un système immunitaire grâce à la thérapie génique. Qu’est-ce que la thérapie génique ? Quelles ont été les avancées ? Quel type de maladie permet-elle de soigner ? Quelles sont les limites de cette thérapie ?
2014
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RFI - Radio France International - Priorité santé
France
français
émission radiophonique
thérapie génétique

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N1-SUPERVISEE
Remplacement topique du gène du régulateur de conductibilité transmembranaire de la fibrose kystique pour les maladies pulmonaires associées à la fibrose kystique
http://www.cochrane.org/fr/CD005599
La fibrose kystique est provoquée par un gène défectueux codant une protéine appelée le régulateur de conductibilité transmembranaire de la fibrose kystique (RCTFK) et se caractérise par une infection pulmonaire chronique et des lésions pulmonaires évolutives qui entraînent une réduction de l'espérance de vie.
2013
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Centre Cochrane Français
France
maladies pulmonaires
thérapie génétique
résultat thérapeutique
méta-analyse
résumé ou synthèse en français
mucoviscidose

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N3-AUTOINDEXEE
Imagerie de l'expression génique et des thérapies géniques
http://www.sfrnet.org/data/upload/files/FC%202013-04-17%20Expression%20genique.pdf
2013
SFR - Société Française de Radiologie
France
cours
thérapie génétique
expression des gènes

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N1-VALIDE
Les biothérapies - Révolutions médicales
http://www.franceculture.fr/emission-revolutions-medicales-les-biotherapies-2013-10-29
Les bébés bulles ou les enfants bulles, ceux qui ne peuvent être en contact avec le milieu extérieur car ils n'ont aucun moyen de défense et sont donc soumis à un risque de mortalité important. Des médecins comme Marina Cavazzana se sont engagés dans ce combat pour permettre de restituer des défenses à ces enfants qui du fait d'un trouble génétique ont un déficit immunitaire. Les greffes de moëlle sont une des solutions mais lorsqu'il n'y a aucune compatibilité avec une personne de l'entourage on peut alors avoir recours à des thérapies innovantes qui sont une des bases des biothérapies, c'est-à-dire d'introduire un gène dans la cellule malade grâce à un virus vecteur. Nous aborderons donc l'expérience de cette équipe de recherche autour de Marina Cavazzana, médecin, directrice du département de Biothérapie de l'Hôpital Necker Enfants malades, elle a reçu le prix Irène-Joliot-Curie de la « femme scientifique 2012 », qui s'occupe de ces maladies rares : déficits immunitaires les plus graves, pathologies des globules rouges comme la bêta-thalassémie, voire maladies infectieuses de type sida
2013
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N
France Culture
France
français
émission radiophonique
information scientifique et technique
thérapie génétique

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N1-VALIDE
Laboratoire de Thérapie Génique
http://www.vectors.univ-nantes.fr/
Le laboratoire de Thérapie génique a été créé en juin 1996, très rapidement une plateforme de productions de vecteurs viraux s'est mise en place dès 1997. Cette plateforme a commencé à proposer des vecteurs dérivés des virus adénoviraux, lentiviraux et principalement AAV pour virus adéno-associés pour la communauté scientifique nationale et aussi internationale. L'idée était de faciliter et d'accélérer le travail des équipes de recherche qui s'intéressent au transfert de gènes via des vecteurs viraux.
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N
Nantes
France
Loire-Atlantique
français
thérapie génétique
structure recherche

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N1-VALIDE
AGT - Atlantic Gene Therapies
http://www.atlantic-gene-therapies.fr/
Après plusieurs années d'investigations pour améliorer l'efficacité des vecteurs viraux et des cellules thérapeutiques, l'AGT est aujourd'hui au coeur de la recherche translationnelle dans les biothérapies au service des maladies rares d'origine génétique.? C'est grâce à la présence sur un même site d'équipes de recherche étroitement associées à différentes plates formes technologiques que ces projets thérapeutiques peuvent se dérouler de façon efficace.
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N
France
français
structure recherche
thérapie génétique
rétinopathies
maladies neuromusculaires
maladie du système nerveux central

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N1-VALIDE
La mucoviscidose - Révolutions médicales
http://www.franceculture.fr/emission-revolutions-medicales-la-mucoviscidose-2013-10-22
La mucoviscidose, cette maladie qui touche près de 6000 personnes en France et qui peu se révéler très tôt, dès la naissance, surtout depuis le dépistage néonatal est une des voix de recherche médicale les plus prometteuses. Le professeur Isabelle Sermet Gaudelus, pédiatre, pratricien hospitalier à l'Hopital Necker Enfants malades, spécialiste de la mucoviscidose, nous parlera de la théraphie génique puisque le gène défectueux responsable de cette maladie a été identifié et qu'il est possible aujourd'hui d'améliorer le trouble protéique qui l'engendre. Les greffes de poumon sont également une possibilité qui est pratiquée parfois à partir de donneurs vivants. L'ensemble de ses approches montrent les progrès de la recherche française et internationale et soulèvent des questions de société sur les modalités de prise en charge de ces jeunes patients.
2013
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N
France Culture
France
français
mucoviscidose
émission radiophonique
information scientifique et technique
thérapie génétique

---
N1-VALIDE
De si nombreuses maladies rares - Révolutions médicales
http://www.franceculture.fr/emission-revolutions-medicales-de-si-nombreuses-maladies-rares-2013-12-03
Le destin frappe par surprise. L'existence d'anomalies génétiques graves peut toucher n'importe lequel de nos enfants. Parfois ce sont des situations rarissimes dont on ne connaît pas encore l'origine. Il y a près de cinquante ans quand l'Association Française pour les Myopathies s'est constituée, il s'agissait d'un groupe de parents qui ne pouvaient supporter la souffrance, l'inconnu dont leurs enfants étaient victimes.
2013
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N
France Culture
France
français
maladies rares
émission radiophonique
information scientifique et technique
thérapie génétique
maladies neuromusculaires

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N1-SUPERVISEE
Perspectives thérapeutiques pour les maladies génétiques
http://campus.cerimes.fr/genetique-medicale/enseignement/genetique15/site/html/
approches pharmacologiques dans les maladies monogéniques, la thérapie cellulaire, la thérapie génique
2012
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N
true
2eme cycle / master
UMVF - Campus de Génétique médicale
France
français
cours
génétique médicale
maladies génétiques congénitales
maladies génétiques congénitales
thérapie génétique
thérapeutique

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N1-SUPERVISEE
Thérapie génique (La) : de quoi s'agit-il ?
http://www.canceronet.com/public/traitements/traitement08.asp
Chacune des fonctions de notre organisme est régulée par l'interaction de molécules appelées protéines. Celles-ci agissent soit au sein des cellules qui constituent nos organes, soit circulent d'un organe à l'autre et permettent à toutes ces cellules de communiquer...
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N
GERCOR - Groupe Coopérateur Multidisciplinaire en Oncologie
France
français
tumeurs
thérapie génétique
information patient et grand public

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N1-SUPERVISEE
Glybera - alipogène tiparvovec - alipogene tiparvovec
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002145/human_med_001480.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
http://www.ema.europa.eu/ema/generateFeed/medicines/WC500107857

2012
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N
EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
français
anglais
C10AX10 - alipogène tiparvovec
médicament orphelin
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
adulte
lipoprotein lipase
pancréatite
hyperlipoprotéinémie de type I
injections musculaires
dependovirus
vecteurs génétiques
analyse cytogénétique
hyperlipoprotéinémie de type I
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
flux de syndication
continuité des soins
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
allaitement maternel
hyperlipoprotéinémie de type I
essais cliniques comme sujet
évaluation préclinique de médicament
thérapie génétique
thérapie génétique

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N3-AUTOINDEXEE
Essai clinique de thérapie génique dans les hémoglobinopathies : Observation biologique chez un patient traité
http://www.ansm.sante.fr/Infos-de-securite/Points-d-information-Points-d-etape/Essai-clinique-de-therapie-genique-dans-les-hemoglobinopathies-Observation-biologique-chez-un-patient-traite
2012
ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
information scientifique et technique
Observance thérapeutique
Hémoglobinopathies
patients
hémoglobinopathies
thérapie génétique
essais cliniques comme sujet

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N3-AUTOINDEXEE
Magnétofection in vitro et in vivo : une voie vers la thérapie génique
http://www.jle.com/fr/revues/bio_rech/abc/e-docs/00/04/55/8E/resume.phtml?type=text.html
2010
John Libbey Eurotext
Montrouge
France
article de périodique
thérapie génétique

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N1-SUPERVISEE
Décret no 2008-968 du 16 septembre 2008 relatif aux conditions d'autorisation des activités portant sur les tissus et leurs dérivés, les préparations de thérapie cellulaire, de thérapie génique et de thérapie cellulaire xénogénique, et aux conditions d'autorisation de ces produits
http://www.legifrance.gouv.fr/jopdf//jopdf/2008/0918/joe_20080918_0023.pdf
2008
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N
Legifrance
France
français
thérapie cellulaire et tissulaire
biothérapie
thérapie génétique
législation comme sujet
texte législatif

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N3-AUTOINDEXEE
Ophtalmologie. Thérapie génique des rétinopathies héréditaires : premiers résultats
http://www.revmed.ch/numero-186-page-118.htm
2008
Revue Médicale Suisse
Suisse
article de périodique
rétinopathies
thérapie génétique
rétinopathie
ophtalmologie

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N1-SUPERVISEE
Application des techniques de thérapie génique aux maladies ostéo-articulaires : synthèse
http://www.medecinesciences.org/index.php?option=com_article&access=standard&Itemid=129&url=/articles/medsci/abs/2007/04/medsci2007233p303/medsci2007233p303.html
http://dx.doi.org/10.1051/medsci/2007233303
L'apparition du concept de gène médicament a considérablement élargi le champ d'application de la thérapie génique. Initialement développées pour les maladies génétiques ou certaines formes de cancer, les stratégies de transfert génique sont désormais étudiées en vue du traitement d'autres pathologies telles que les maladies ostéo-articulaires. La polyarthrite rhumatoïde a ainsi fait l'objet du premier essai clinique de thérapie génique pour le traitement d'une maladie non létale.
2007
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N
M/S médecine sciences
France
français
thérapie génétique
maladies osseuses
maladies articulaires
article de périodique

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N3-AUTOINDEXEE
Thérapie génique : grandeur et misère des biothérapies
http://www.diffusion.ens.fr/index.php?res=conf&idconf=1555
2006
Ecole normale supérieure
matériel audio-visuel
thérapie génétique
tradescantia

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N1-VALIDE
Avis n 33 du 7 novembre 2005 relatif aux modifications géniques somatiques et germinales à visées thérapeutiques et / ou amélioratives
Demande d'avis en date du 11 mai 2001, d'A. De Decker, Président du Sénat, relative à l'aspect éthique et juridique de plusieurs questions concernant la recherche sur les embryons in vitro et la protection de ces embryons
http://www.health.belgium.be/fr/avis-ndeg-33-modifications-geniques-somatiques-et-germinales
état de la question sur la thérapie génique (glossaire, gène, génotype, génétique, thérapie génique, cadre juridique actuel en Belgique), l'eugénisme (contexte historique, définitions, eugénisme négatif par sélection d'embryon et/ou de foetus, eugénisme positif par intervention active sur la lignée germinale humaine), modifications géniques somatiques (historique, état des lieux, indications thérapeutiques et difficultés, discussion éthique sur la thérapie / modification génique somatique), modifications géniques germinales (historique, discussion éthique), recommandations ; 48 pages
2005
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N
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Comité consultatif de bioéthique de Belgique
Belgique
français
thérapie génétique
génétique médicale
gènes
génotype
thérapie génétique
eugénisme
thérapie génétique
Belgique
eugénisme
eugénisme
eugénisme
éthique médicale
thérapie génétique
embryon de mammifère
recherche génétique
éthique de la recherche
foetus
recherche sur l'embryon
diagnostic préimplantatoire
diagnostic prénatal
analyse génétique
malformations et maladies congénitales, héréditaires et néonatales
malformations et maladies congénitales, héréditaires et néonatales
codes de déontologie
recommandation professionnelle

---
N3-AUTOINDEXEE
La médecine de demain - Thérapies cellulaire et génique
http://www.frm.org/images/stories/Aidez/pdfrs/n90.pdf
2002
article de périodique
médecine
thérapie génétique

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N1-VALIDE
Thérapie génique
http://www.snof.org/maladies/therapiegen.html
historique, définitions, buts, vecteurs, maladies génétiques ophtalmologiques, difficultés, succès, sites web français et anglais, quelques textes
2002
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N
SNOF
France
français
thérapie génétique
maladies héréditaires de l'oeil
information patient et grand public
image

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N1-VALIDE
Thérapie génique : bilan et perspectives
http://www.academie-medecine.fr/publication100034881/
situation actuelle de la thérapie génique (modalités, indications, nécessité, utilisation, étape de la thérapie génique (concept, évaluation préclinique, essais cliniques et réglementation, bilan), obstacles au développement de la thérapie génique et recommandations ; 21 pages
2001
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N
Académie Nationale de Médecine
Paris
France
français
anglais
thérapie génétique
thérapie génétique
thérapie génétique
essais cliniques comme sujet
essais cliniques comme sujet
France
Europe
recherche
thérapie génétique
rapport
recommandation pour la politique de santé

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N1-VALIDE
Les thérapies géniques : espoirs et réalités
http://www.canal-u.fr/producteurs/universite_de_tous_les_savoirs/dossier_programmes/les_conferences_de_l_annee_2000/comment_nous_soignerons_nous/les_therapies_geniques_espoirs_et_realite_olivier_danos
introduction, le transfert génétique, les outils du transfert de gène, les stratégies d'application in vivo, conclusion, questions
2000
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Canal U
France
français
thérapie génétique
génome humain
ADN
document sonore
congrès ou conférence
film éducatif
cours

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N1-VALIDE
Génomique et informatique : l'impact sur les thérapies et sur l'industrie pharmaceutique
rapport n 20
http://www.senat.fr/rap/o99-020/o99-020.html
I) révolution scientifique : connaissances et techniques entièrement nouvelles récemment maîtrisées (génomique, bio-informatique, biopuces, chimie combinatoire et criblage à haut débit), leurs multiples applications (recherche pharmaceutique de cibles issues de la génomique, thérapie génique, nouveaux vaccins, pharmacogénomique, diagnostic moléculaire, protéines thérapeutiques) II ) nouveaux choix à faire en France : recherche (structures, orientations fondamentales, notamment vers la protéomique), industrie (actions en faveur des jeunes entreprises de biotechnologie, biopôles, problème des brevets), société (formation professionnelle, médecine prédictive)
1999
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N
Le Sénat
France
français
génome humain
chromosomes
thérapie génétique
vaccins
pharmacogénétique
brevets comme sujet
recherche
industrie pharmaceutique
informatique médicale
biologie informatique
rapport

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Courriel
06/12/2016


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