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Libellé préféré : sterol esterase;

Synonyme MeSH : lHS (Lipase HormonoSensible); lipase hormono-sensible; lipase hormonosensible; stérol-ester acylhydrolase; Cholesterol Ester Hydrolase; Cholesterol esterase; LIPA (Lipase acide lysosomale); lipase acide lysosomale; Lipase A (Lysosomal Acid Cholesterol Esterase);

Hyponyme MeSH : Lipase A (Lysosomal Acid Cholesterol Esterase); 15-Ketosteryl Oleate Hydrolase; Lysosomal Acid Cholesterol Esterase;

substance (CISMeF) : O;

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N1-SUPERVISEE
KANUMA 2 mg/ml, solution à diluer pour perfusion - Sebelipase alfa
ATU de cohorte
http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/ATU-de-cohorte-en-cours/Liste-des-ATU-de-cohorte-en-cours/KANUMA-2-mg-ml-solution-a-diluer-pour-perfusion
KANUMA est indiqué pour le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients atteints d’un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL)...
2015
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
continuité des soins
pharmacovigilance
sterol esterase
sterol esterase
thérapie enzymatique substitutive
déficit en lipase acide lysosomiale
perfusions veineuses
A16AB14 - sébélipase alfa
KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion
KANUMA
maladie de wolman

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N1-SUPERVISEE
Kanuma - sebelipase alfa
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004004/human_med_001896.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
Kanuma est un médicament utilisé dans le traitement de patients de tout âge atteints d’un déficit en lipase acide lysosomale. Il s'agit d'une maladie héréditaire due à un déficit d'une enzyme appelée lipase acide lysosomale, qui est nécessaire pour dégrader des graisses à l'intérieur des cellules. Lorsque l'enzyme est absente ou n'est présente qu'en faibles quantités, les graisses s'accumulent dans les cellules du corps, ce qui entraîne des symptômes tels qu'un retard de croissance et des lésions du foie. Étant donné le faible nombre de patients touchés par un déficit en lipase acide lysosomale, la maladie est dite «rare». C’est pourquoi Kanuma a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares) le 17 décembre 2010. Kanuma contient le principe actif sebelipase alfa...
2015
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EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
médicament orphelin
déficit en lipase acide lysosomiale
perfusions veineuses
continuité des soins
nourrisson
enfant
thérapie enzymatique substitutive
surveillance pharmacologique
surveillance post-commercialisation des produits de santé
protéines recombinantes
adolescent
adulte
sterol esterase
sterol esterase
grossesse
allaitement maternel
évaluation préclinique de médicament
préparation de médicament
A16AB14 - sébélipase alfa
KANUMA
KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion
maladie de wolman

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Courriel
06/12/2016


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