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Libellé préféré : N-acetylgalactosamine-6-sulfatase;

Synonyme CISMeF : N-acétylgalactosamine-6-sulfatase;

Synonyme MeSH : Galactose-6-sulfate sulfatase; Chondroitinase; Chondroitinsulfatase;

substance (CISMeF) : O;

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N1-SUPERVISEE
VIMIZIM (elosulfase alpha), enzyme recombinante
Progrès thérapeutique modéré dans la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A)
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1774123/fr/vimizim
« VIMIZIM est indiqué pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) chez les patients de tous âges ». Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l’indication de l’AMM. VIMZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A)...
2014
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
N-acétylgalactosamine-6-sulfatase humaine
A16AB12 - élosulfase alfa
résultat thérapeutique
mucopolysaccharidose de type IV
MPS IV A
thérapie enzymatique substitutive
médicament orphelin
protéines recombinantes
perfusions veineuses
adulte
enfant
sujet âgé
N-acétylgalactosamine-6-sulfatase humaine
recommandation de bon usage du médicament
VIMIZIM
VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
N-acetylgalactosamine-6-sulfatase
N-acetylgalactosamine-6-sulfatase

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N1-VALIDE
Vimizim - élosulfase alpha - elosulfase alfa
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002779/human_med_001759.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
Vimizim est un médicament qui contient le principe actif élosulfase alpha. Il est utilisé pour traiter des patients atteints de la mucopolysaccharidose de type IV A (MPS IV A, également connue sous le nom de syndrome de Morquio A). Cette maladie est due à l’absence d’une enzyme appelée N-acétylgalactosamine-6-sulfatase, nécessaire à la décomposition de certaines substances dans le corps appelées les glycosaminoglycanes (GAG). Si cette enzyme est absente ou présente uniquement en très faibles quantités, les GAG ne peuvent se décomposer et s’accumulent dans les os et les organes. Cela est à l’origine des symptômes de la maladie, dont les plus évidents sont des os courts, des difficultés à se mouvoir et à respirer, une opacité de la cornée et une perte de l’acuité auditive. Étant donné le faible nombre de patients touchés par la MPS IVA, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi Vimizim a reçu la désignation de «médicament orphelin»...
2014
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EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
français
anglais
résultat thérapeutique
évaluation médicament
médicament orphelin
agrément de médicaments
Europe
A16AB12 - élosulfase alfa
mucopolysaccharidose de type IV
N-acétylgalactosamine-6-sulfatase humaine
perfusions veineuses
VIMIZIM
VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
N-acétylgalactosamine-6-sulfatase humaine
N-acétylgalactosamine-6-sulfatase humaine
N-acetylgalactosamine-6-sulfatase
N-acetylgalactosamine-6-sulfatase
N-acetylgalactosamine-6-sulfatase

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Courriel
15/08/2017


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