Libellé préféré : alpha-Mannosidase;

Définition du MeSH : Enzyme qui catalyse l'hydrolyse des résidus terminaux non-réducteurs d'alpha-D-mannose en alpha-D-mannosides. L'enzyme joue un rôle dans le traitement de N-glycans nouvellement formés et dans la dégradation des glycoprotéines matûres. Il y a de multiples isoformes de l'alpha-mannosidase, chacunes ayant sa propre localisation cellulaire spécifique et son pH optimal. Une déficience de la forme lysosomique de l'enzyme a comme conséquence une accumulation des métabolites intermédiaires et la maladie alpha-mannosidose. [Traduction effectuée avant 2008];

Synonyme MeSH : alpha-D-Mannosidase; alpha-Mannosidase B; alpha-Mannosidase lysosomale;

Hyponyme MeSH : Lysosomal alpha-Mannosidase;

substance (CISMeF) : O;

Détails


Consulter ci-dessous une sélection des principales ressources :

Vous pouvez consulter :

Enzyme qui catalyse l'hydrolyse des résidus terminaux non-réducteurs d'alpha-D-mannose en alpha-D-mannosides. L'enzyme joue un rôle dans le traitement de N-glycans nouvellement formés et dans la dégradation des glycoprotéines matûres. Il y a de multiples isoformes de l'alpha-mannosidase, chacunes ayant sa propre localisation cellulaire spécifique et son pH optimal. Une déficience de la forme lysosomique de l'enzyme a comme conséquence une accumulation des métabolites intermédiaires et la maladie alpha-mannosidose. [Traduction effectuée avant 2008]

N1-SUPERVISEE
LAMZEDE velmanase alfa
Inscription
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2894917/en/lamzede
Le service médical rendu par LAMZEDE est modéré pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) IV (mineur) Compte tenu : d’une démonstration de la supériorité de LAMZEDE versus placebo, dans une étude randomisée, en double aveugle, uniquement sur un critère de jugement biologique, à savoir la réduction significative de la concentration sérique en oligosaccharides sur un an, dans cette maladie rare, ayant inclus un effectif de patients traités par LAMZEDE proche de la population actuellement diagnostiquée en France, de l’hétérogénéité des manifestations cliniques et de l’absence de standardisation de l’évaluation clinique de cette maladie rendant difficile la détermination d’un critère de jugement clinique pertinent unique et commun, des résultats observés sur différents critères de jugement cliniques suggérant une stabilisation de l’évolution de la maladie avec LAMZEDE par rapport à une dégradation observée sous placebo, des résultats à moyen terme (2,5 ans en moyenne) d’une étude de suivi, mais sans comparaison à un groupe de patients non traités (cohorte historique), ce qui ne permet pas d’objectiver une amélioration de la maladie sous LAMZEDE, mais une stabilisation, des incertitudes sur l’efficacité et la tolérance à plus long terme de ce médicament administré par perfusion hebdomadaire intraveineuse, du besoin médical identifié dans la prise en charge thérapeutique de l’alpha-mannosidose légère à modérée, maladie génétique, rare, invalidante, d’évolution progressive, dont la prise en charge était jusqu’à présent limitée au traitement palliatif à visée symptomatique, la Commission considère que LAMZEDE apporte une amélioration du service médical mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des manifestations non neurologiques chez les patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée...
2018
false
false
false
Modéré
HAS - Haute Autorité de Santé
France
LAMZEDE 10 mg, poudre pour solution pour perfusion
alpha-Mannosidase
protéines recombinantes
perfusions veineuses
alpha-mannosidose
thérapie enzymatique substitutive
A16AB15 - velmanase alfa
médicament orphelin
résultat thérapeutique
avis de la commission de transparence
LAMZEDE

---
N1-VALIDE
Lamzede velmanase alfa
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Lamzede
Traitement enzymatique substitutif des manifestations non neurologiques chez les patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée...
2018
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
LAMZEDE
agrément de médicaments
Europe
LAMZEDE 10 mg, poudre pour solution pour perfusion
alpha-mannosidose
thérapie enzymatique substitutive
A16AB15 - velmanase alfa
alpha-Mannosidase
alpha-Mannosidase
velmanase alfa
velmanase alfa
adulte
enfant
sujet âgé
perfusions veineuses
grossesse
Allaitement naturel
protéines recombinantes
alpha-Mannosidase

---
Courriel
21/01/2019


[Accueil] [Haut de page]

© CHU de Rouen. Toute utilisation partielle ou totale de ce document doit mentionner la source.