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Libellé préféré : médicament orphelin;

Définition du MeSH : production de médicaments ou autres produits biologiqes peu susceptibles d'être fabriqués par l'industrie privée à moins que des incitations spéciales soient fournies par d'autres. [Traduction effectuée avant 2008];

Hypéronyme MeSH : médicament orphelin;

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production de médicaments ou autres produits biologiqes peu susceptibles d'être fabriqués par l'industrie privée à moins que des incitations spéciales soient fournies par d'autres. [Traduction effectuée avant 2008]

N1-VALIDE
Maladies rares
http://social-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/prises-en-charge-specialisees/maladies-rares/
Une maladie est dite « rare » lorsqu’elle atteint une personne sur 2 000 soit, pour la France, moins de 30 000 personnes malades par pathologie. 80% des maladies rares sont d’origine génétique. En France, elles représentent un enjeu majeur de santé publique car les 8 000 maladies rares identifiées à ce jour atteignent plus de 3 millions de personnes soit 4,5% de la population. Elles concernent dans la moitié des cas des enfants de moins de 5 ans et sont responsables de 10% des décès entre un et 5 ans. Environ un quart de ces maladies apparaît après l’âge de 40 ans. Le plus souvent, les maladies rares sont sévères, chroniques, d’évolution progressive et affectent considérablement la qualité de vie des malades. Elles entrainent un déficit moteur, sensoriel ou intellectuel dans 50% des cas et une perte totale d’autonomie dans 9% des cas. On emploie le terme de « maladie orpheline » pour désigner une pathologie rare ne bénéficiant pas de traitement efficace, ce qui est le cas dans de nombreuses maladies rares.
2016
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Ministère de la Santé et des Sports - France
Paris
France
français
médicament orphelin
maladies rares
France
Europe
recherche sur les services de santé
aide publique
politique publique
agrément de médicaments
Organismes bénévoles de santé
assistance par téléphone
conseil génétique
législation médicale
programmes nationaux de santé
documents
guide ressources

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N1-VALIDE
Liste des médicaments pour les maladies rares en Europe
http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/liste_des_medicaments_orphelins_en_europe.pdf
Ce document contient la liste de tous les médicaments orphelins ayant reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne à la date indiquée dans le document. Ces produits de santé peuvent n’être accessibles actuellement que dans certains pays européens. En effet, l’accessibilité dans les pays dépend de la stratégie du laboratoire et de la décision de remboursement prise par les autorités de santé nationales.
2016
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Orphanet
France
français
information scientifique et technique
agrément de médicaments
maladies rares
médicament orphelin
résumé ou synthèse en français

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N3-AUTOINDEXEE
Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de mai 2014 - Point d'information
http://ansm.sante.fr/S-informer/Travaux-de-l-Agence-Europeenne-des-Medicaments-EMA-Comite-des-medicaments-orphelins-COMP/Avis-et-recommandations-du-Comite-des-medicaments-orphelins-COMP-de-mai-2014-Point-d-information
2014
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
médicament orphelin
Enfant orphelin
maladies auto-immunes
recommandations comme sujet
médicament orphelin
Recommandations
protéine oligomérique de la matrice du cartilage
enfant orphelin
directives de santé publique

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N1-VALIDE
Médicaments orphelins
http://www.medicaments.social-sante.gouv.fr/medicaments-orphelins.html
Un médicament est dit orphelin lorsqu'il est destiné au traitement de maladies rares...
2013
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Ministère des Affaires sociales et de la Santé
Paris
France
français
médicament orphelin
information patient et grand public
information sur le médicament
maladies rares

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N1-SUPERVISEE
Nplate - romiplostim
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000942/human_med_000938.jsp&murl=menus/medicines/medicines.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
http://www.ema.europa.eu/ema/generateFeed/medicines/WC500019645
Nplate est utilisé chez les adultes atteints de purpura thrombopénique auto-immun idiopathique (PTI) chronique, une maladie dans laquelle le système immunitaire du patient détruit les plaquettes (composants du sang qui contribuent à sa coagulation). Les patients souffrant de PTI présentent un nombre faible de plaquettes et des risques de saignement...
2012
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N
EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
anglais
français
flux de syndication
protéines de fusion recombinantes
protéines de fusion recombinantes
thrombopoïétine
thrombopoïétine
splénectomie
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
allaitement maternel
évaluation préclinique de médicament
stockage de médicament
préparation de médicament
étiquetage de médicament
romiplostim
romiplostim
médicament orphelin
agrément de médicaments
résultat thérapeutique
récepteur fc
récepteur fc
adulte
purpura thrombopénique idiopathique
injections sous-cutanées
B02BX04 - romiplostim
NPLATE 250 µg pdre/solv p sol inj
NPLATE 500 µg pdre/solv p sol inj
récepteur fc
protéines de fusion recombinantes
thrombopoïétine
NPLATE
64313253
68638461
3400893544495
3400893544556
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit

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N1-SUPERVISEE
Vidaza - azacitidine
Code ATC : L01BC07
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000978/human_med_001138.jsp&murl=menus/medicines/medicines.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
Vidaza est utilisé pour le traitement des adultes qui souffrent des maladies suivantes et ne peuvent bénéficier d'une transplantation de moelle osseuse: syndromes myélodysplasiques...; leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC, un type de cancer affectant les globules blancs du sang appelés monocytes)...; LAM consécutive à un syndrome myélodysplasique... Vidaza is used for the treatment of adults with the following diseases, if they cannot have a bone marrow transplant : myelodysplastic syndromes...; chronic myelomonocytic leukaemia (CMML, a type of cancer affecting white blood cells called monocytes).... ; AML that has developed from a myelodysplastic syndrome...
2012
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N
EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
anglais
français
flux de syndication
médicament orphelin
antinéoplasiques antimétabolites
antienzymes
azacitidine
adulte
agrément de médicaments
syndromes myélodysplasiques
leucémie myélomonocytaire chronique
résultat thérapeutique
antinéoplasiques antimétabolites
antienzymes
azacitidine
injections sous-cutanées
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
allaitement maternel
tests de criblage d'agents antitumoraux
préparation de médicament
leucémie aigüe myéloïde
L01BC07 - azacitidine
VIDAZA 25 mg/ml pdre p susp inj
VIDAZA
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
61118337
3400892747620

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N1-VALIDE
Maladies rares
http://www.maladiesrares.be/
un groupe de pilotage informel sur les médicaments orphelins a été mis sur pied par plusieurs partenaires des soins de santé. Ce groupe de travail a organisé le symposium du 7 décembre intitulé 'Les médicaments orphelins en Belgique' en espérant franchir ainsi un premier pas vers l'initiation d'une politique stimulante et cohérente autour de ce problème.
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N
Belgique
français
maladies rares
Belgique
médicament orphelin
association

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N1-VALIDE
Maladies Rares Info Services
http://www.maladiesraresinfo.org/
présentation, objectifs, missions, prioritaires, les services (numéro azur, lieu d'accueil, serveur d'information sur internet, forums, ')
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N
Paris
France
Paris
français
maladies génétiques congénitales
personnes handicapées
médicament orphelin
maladies rares
Europe
France
forum et liste de diffusion patients
association patients
assistance par téléphone
association professionnels santé

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N1-VALIDE
Eurordis
European Organisation for Rare Diseases
http://www.eurordis.org/
http://www.eurordis.org/backend.php3?id_rubrique=10
présentation de l'association, de ses branches nationales, de ses activités, de son équipe. définition des maladies rares et des médicaments orphelins, sources d'informations et actualités.
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N
Paris
France
Paris
anglais
espagnol
français
italien
portugais
maladies rares
Europe
médicament orphelin
association
flux de syndication

---
N1-VALIDE
Médicaments orphelins
http://www.lefaitmedical.ch/fr/articles/editorial-72-489
Découverte et développement de médicaments orphelins: défis et opportunités - Traitement des maladies orphelines: espoirs et désillusions
2012
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N
Le Fait Médical - Association Pour l'Information Médicale
Suisse
français
médicament orphelin
article de périodique

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N1-VALIDE
Orphanet
base de données sur les maladies rares et les médicaments orphelins. Direction Générale de la Santé (DGS). Service Commun (SC) 11 de l'Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)
http://www.orpha.net/
http://www.orphanet.fr/
Son objectif est d'optimiser l'utilisation des informations disponibles sur les maladies rares pour améliorer le diagnostic, le traitement et la prise en charge des malades et faire progresser la recherche
renseignements sur la maladie, les signes cliniques, associations de malades, consultations, programmes de recherche, laboratoires de diagnostic, agréments ministériels, médicaments avec autorisation temporaire d'utilisation, forum de discussion
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N
Villejuif
France
Val-de-Marne
espagnol
français
anglais
allemand
italien
portugais
maladies génétiques congénitales
médicament orphelin
maladies rares
guide ressources
annuaire
information patient et grand public
base de données
bases de données pharmaceutiques

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N1-SUPERVISEE
Cayston - aztreonam
Code ATC : J01DF01
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000996/human_med_000686.jsp&murl=menus/medicines/medicines.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
Cayston est utilisé pour éliminer les infections pulmonaires chroniques (de longue durée) dues à des bactéries P. aeruginosa chez les adultes atteints de mucoviscidose. La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui touche les cellules des poumons et des glandes dans les intestins et le pancréas, qui sécrètent des fluides tels que du mucus et des sucs gastriques...
2012
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N
EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
anglais
français
flux de syndication
antibiothérapie
médicament orphelin
J01DF01 - aztréonam
aztréonam
aztréonam
antibactériens
antibactériens
agrément de médicaments
étiquetage de médicament
résultat thérapeutique
administration par inhalation
nébuliseurs et vaporisateurs
adulte
maladie chronique
mucoviscidose
pneumopathie infectieuse
grossesse
allaitement maternel
pseudomonas aeruginosa
infections à pseudomonas
CAYSTON 75 mg pdre/solv p sol p inhal
CAYSTON
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
61054849
3400893507766

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N1-SUPERVISEE
Maladies rares et médicaments orphelins: un enjeu de santé publique
http://www.saez.ch/docs/saez/archiv/fr/2011/2011-28/2011-28-659.PDF
La perception que différentes maladies rares peuvent être considérées collectivement comme une entité unique est apparue il y a une trentaine d’années aux USA, notamment dans une loi destinée à favoriser le développement de médicaments orphelins.
2011
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Bulletin des médecins suisses
Suisse
médicament orphelin
maladies rares
médicament orphelin
médicament orphelin
médicament orphelin
Suisse
article de périodique
maladies rares
santé publique

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N1-VALIDE
Politiques relatives aux maladies orphelines et aux médicaments orphelins
http://kce.fgov.be/fr/publication/report/politiques-relatives-aux-maladies-rares-et-aux-m%C3%A9dicaments-orphelins
Le Centre fédéral d'expertise des soins de santé (KCE) s'est penché sur la politique relative aux médicaments orphelins, càd destinés aux patients atteints d'une maladie rare. L'étude a été réalisée en collaboration avec Yellow Window Management Consultants. Les mesures européennes d'incitation au développement de ces médicaments, comme l'exclusivité de marché pour une période de 10 ans, semblent avoir du succès. Cette exclusivité pourrait cependant être remise en question dès que la rentabilité de ces médicaments est clairement démontrée, dit le KCE. Le KCE recommande aussi la mise sur pied de registres de patients, au niveau européen, pour mieux cerner l'évolution naturelle des maladies et l'efficacité des traitements dont la plupart sont coûteux. La procédure conduisant au remboursement de chaque demande individuelle, pourrait être simplifiée
2009
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N
Centre Fédéral d'Expertise des Soins de Santé
Bruxelles
Belgique
français
anglais
médicament orphelin
remboursement par l'assurance maladie
maladies rares
recommandation

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N1-SUPERVISEE
Médicaments orphelins : bilan de 5 ans de législation européenne
http://www.medecinesciences.org/index.php?option=com_article&access=standard&Itemid=129&url=/articles/medsci/abs/2006/02/medsci2006221p71/medsci2006221p71.html
C’est grâce aux conclusions du rapport « les orphelins de la santé » écrit par Annie Wolf en 1994 à la demande de Philippe Lazar que le Ministère des Affaires Sociales créa la Mission des Médicaments orphelins. Celle-ci fut dotée de deux objectifs, promouvoir une politique européenne de développement de médicaments orphelins et accompagner ce projet européen par des initiatives nationales. Plusieurs années d’efforts aboutirent à l’adoption, le 16 décembre 1999, par le parlement européen et le conseil, du règlement européen sur les médicaments orphelins.
http://dx.doi.org/10.1051/medsci/200622171
2006
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M/S médecine sciences
Paris
France
français
médicament orphelin
médicament orphelin
Europe
législation sur les produits chimiques ou pharmaceutiques
maladies rares
article de périodique

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Courriel
05/12/2016


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