Titre : ALDURAZYME (laronidase), enzyme de substitution;

URL : https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2754219/fr/aldurazyme

Description : ALDURAZYME a l’AMM dans le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I), afin de traiter les manifestations non neurologiques de la maladie C’est la seule enzymothérapie substitutive et l’unique possibilité thérapeutique pour les patients non éligibles à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques. Les résultats des études cliniques sont en faveur d'une stabilisation de la fonction respiratoire, de l'endurance, de la qualité du sommeil et de la qualité de vie chez des patients atteints d'une forme intermédiaire ou atténuée de MPS I. ALDURAZYME n’a pas d’effet sur les manifestations neurologiques de la MPS I et peu d’efficacité sur les manifestations ostéo-articulaires, ophtalmiques et les valvulopathie...;

Année : 2017;

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Détails


Type(s) de ressource(s) :

Indexation :

Spécialité(s) : *****************pharmacie
****************médicaments
***********métabolisme
********thérapeutique
*******médecine interne
*******génétique
******pharmacologie
****diagnostic
****médecine fondée sur des faits
****gastroentérologie

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16/11/2018


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