Libellé préféré : ivacaftor;

Synonyme CISMeF : N-[2,4-di-tert-butyl-5-hydroxyphényl]-4-oxo-1,4-dihydroquinoléine- 3-carboxamide;

substance (CISMeF) : O;

Détails


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N1-SUPERVISEE
ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR
Intérêt clinique important et progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la mucoviscidose, chez les patients âgés de 6 à 11 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2889886/fr/orkambi
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2889886/fr/orkambi-lumacaftor-/-ivacaftor-correcteur-et-potentialisateur-du-gene-cftr
le service médical rendu par ORKAMBI est important dans l’indication de l’AMM : « Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.»...
2018
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
association médicamenteuse
aminophénols
aminopyridines
aminopyridines
aminophénols
quinolinone
quinolinone
benzodioxoles
benzodioxoles
adolescent
adulte
CFTR gène délétion F508
protéine CFTR
Protéine CFTR Delta F508
mucoviscidose
ivacaftor
ivacaftor
résultat thérapeutique
R07AX30 - ivacaftor et lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
avis de la commission de transparence
remboursement par l'assurance maladie
Volume expiratoire maximal par seconde
médicament orphelin
recommandation de bon usage du médicament
lumacaftor
lumacaftor
protéine CFTR

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N1-SUPERVISEE
Sommaire des motifs de décision - Symdeko
Tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00402
Symdeko est un correcteur et un potentiateur du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR)...
2018
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Santé Canada
Canada
français
information sur le médicament
administration par voie orale
agrément de médicaments
Canada
R07AX31 - ivacaftor et tézacaftor
association médicamenteuse
tezacaftor
tezacaftor
ivacaftor
ivacaftor
mucoviscidose
adolescent
adulte
mucoviscidose
protéine CFTR
mutation
résultat thérapeutique
indoles
benzodioxoles
indoles
benzodioxoles
aminophénols
quinolinone
aminophénols
quinolinone

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N1-SUPERVISEE
KALYDECO 50 - 75 mg, granulés en sachet (ivacaftor), potentiateur sélectif de la protéine CFTR
Progrès thérapeutique important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus, pesant moins de 25 kg, porteurs de mutations de classe III du gène CFTR
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2621285/fr/kalydeco-ivacaftor-potentiateur-selectif-de-la-proteine-cftr
KALYDECO 50 et 75 mg, a l’AMM dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Son efficacité a été démontrée chez les enfants âgés de 6 ans et plus, porteurs de ces mutations, notamment en termes d’amélioration du VEMS à court et moyen termes. Les conséquences de ces résultats sur l’évolution des patients sont inconnues mais il semble que les lésions pulmonaires établies ne puissent pas guérir. En l’absence de données de morbi-mortalité à long terme, l’intérêt du médicament dans la prise en charge globale de la maladie et son évolution reste à démontrer. Le profil de sécurité est comparable chez les enfants et les adolescents à celui observé chez les adultes...
2016
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
mutation
recommandation de bon usage du médicament
KALYDECO
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet
KALYDECO 75 mg, granulés en sachet
avis de la commission de transparence
R07AX02 - ivacaftor
administration par voie orale
remboursement par l'assurance maladie
ivacaftor
ivacaftor
enfant
mucoviscidose
médicament orphelin
protéine CFTR
protéine CFTR humaine
mucoviscidose
résultat thérapeutique
Volume expiratoire maximal par seconde
aminophénols
aminophénols
quinolinone
quinolinone

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N1-SUPERVISEE
ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR
Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la mucoviscidose, chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2656337/fr/orkambi
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2656337/fr/orkambi-lumacaftor-/-ivacaftor-correcteur-et-potentialisateur-du-gene-cftr
ORKAMBI a l’AMM pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. L’efficacité de l’ivacaftor, associé au lumacaftor, a été démontrée à court terme (24 semaines) malgré un suivi en ouvert jusqu’à 48 semaines, sur un critère de jugement intermédiaire (variation de la valeur absolue du VEMS). L’amélioration observée par rapport au placebo est modeste (3 à 4 % en fonction des études). L’efficacité de cette association sur l’évolution de la maladie à long terme n’est pas connue. L’absence de donnée de morbi-mortalité et de tolérance à long terme ne permet pas d’évaluer l’intérêt du médicament sur la prise en charge globale de la maladie et de son évolution, en particulier sur l’évolution de la colonisation bactérienne pulmonaire et de sa résistance aux antibiotiques. Les principaux effets indésirables observés ont été la dyspnée, des diarrhées et des nausées...
2016
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
association médicamenteuse
aminophénols
aminopyridines
aminopyridines
aminophénols
quinolinone
quinolinone
benzodioxoles
benzodioxoles
adolescent
adulte
CFTR gène délétion F508
protéine CFTR
Protéine CFTR Delta F508
mucoviscidose
ivacaftor
ivacaftor
résultat thérapeutique
R07AX30 - ivacaftor et lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
avis de la commission de transparence
remboursement par l'assurance maladie
Volume expiratoire maximal par seconde
recommandation de bon usage du médicament
médicament orphelin
lumacaftor
lumacaftor
protéine CFTR
association médicamenteuse
association médicamenteuse

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N1-SUPERVISEE
Orkambi - Lumacaftor/ivacaftor
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Orkambi
Orkambi est un médicament utilisé dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus présentant une mutation génétique appellée la mutation F508del. Cette mutation affecte le gène codant pour une protéine appelée Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), qui est impliquée dans la régulation de la production du mucus et des sucs digestifs. Orkambi est utilisé pour les patients ayant hérité de la mutation de leurs deux parents et qui sont donc porteurs de la mutation dans les deux copies du gène CFTR. La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui a des effets graves sur les poumons et le système digestif. Elle touche les cellules qui produisent le mucus et les sucs digestifs. Chez les patients souffrant de mucoviscidose, ces sécrétions deviennent alors épaisses et provoquent des blocages. L’accumulation de sécrétions épaisses et gluantes dans les poumons provoque une inflammation et une infection à long terme. Dans l’intestin, le blocage des conduits pancréatiques ralentit la digestion des aliments, provoquant une croissance insuffisante...
2015
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
association médicamenteuse
aminophénols
aminopyridines
aminopyridines
aminophénols
quinolinone
quinolinone
benzodioxoles
benzodioxoles
continuité des soins
adolescent
adulte
CFTR gène délétion F508
protéine CFTR
Protéine CFTR Delta F508
mucoviscidose
ivacaftor
ivacaftor
évaluation médicament
flux de syndication
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
grossesse
Allaitement naturel
interactions médicamenteuses
évaluation préclinique de médicament
surveillance post-commercialisation des produits de santé
R07AX30 - ivacaftor et lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
lumacaftor
lumacaftor
protéine CFTR
association médicamenteuse
association médicamenteuse

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N1-VALIDE
Ivacaftor – le premier médicament pour le traitement causal de la mucoviscidose - Expériences du traitement des trois premiers enfants en Suisse
http://medicalforum.ch/fr/n-actuel/article/ivacaftor-le-premier-medicament-pour-le-traitement-causal-de-la-mucoviscidose.html
https://medicalforum.ch/fr/article/doi/fms.2014.02076/
Nous rapportons les cas des trois premiers enfants souffrant de mucoviscidose et traités en Suisse par iva- caftor (Kalydeco ). L’ivacaftor améliore la fonction du canal du chlore défectueux chez les patients porteurs de l’une des rares mutations de classe III (mutations gating)
2014
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Forum Médical Suisse
Suisse
français
article de périodique
cas clinique
mucoviscidose
enfant
ivacaftor
aminophénols
quinolinone
mucoviscidose
mutation
résultat thérapeutique

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N2-AUTOINDEXEE
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé - ivacaftor
Code CIS : 65036318
http://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=65036318
2014
BDPM - base de données publique des médicaments
résumé des caractéristiques du produit
pellicules
pellicules
ivacaftor
KALYDECO
comprimés
aminophénols
ivacaftor
quinolinone

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N1-SUPERVISEE
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
ivacaftor
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1778225/fr/kalydeco
Extension d'indication. Le service médical rendu par KALYDECO est important dans l’extension d’indication de l’AMM « traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus et porteurs de l’une des mutation de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R...
2014
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
mutation
KALYDECO
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
avis de la commission de transparence
R07AX02 - ivacaftor
administration par voie orale
remboursement par l'assurance maladie
ivacaftor
ivacaftor
enfant
mucoviscidose
médicament orphelin
protéine CFTR
protéine CFTR humaine
mucoviscidose
résultat thérapeutique
essais cliniques de phase III comme sujet
Volume expiratoire maximal par seconde
aminophénols
aminophénols
quinolinone
quinolinone

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N1-SUPERVISEE
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
ivacaftor
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1343136/kalydeco
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/evamed/CT-12472_KALYDECO_Ins_avis%202_CT12474.pdf
Inscription. Indications concernées : « KALYDECO est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs de la mutation G551D du gène CFTR (mutation CFTR-G551D)»...
2012
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HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
KALYDECO
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
avis de la commission de transparence
R07AX02 - ivacaftor
administration par voie orale
remboursement par l'assurance maladie
ivacaftor
ivacaftor
enfant
adolescent
adulte
mucoviscidose
médicament orphelin
protéine CFTR
protéine CFTR humaine
mucoviscidose
résultat thérapeutique
essais cliniques de phase III comme sujet
Volume expiratoire maximal par seconde
aminophénols
aminophénols
quinolinone
quinolinone

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N1-SUPERVISEE
Sommaire des motifs de décision (SMD) portant sur KALYDECO - Ivacaftor Comprimé à 150 mg, voie orale
Summary Basis of Decision (SBD) for KALYDECO - Ivacaftor 150 mg tablet, oral
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00226
Le 26 novembre 2012, Santé Canada a émis, à l'intention de Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated, un avis de conformité du produit pharmaceutique Kalydeco. L'autorisation de commercialisation s'appuie sur l'information sur la qualité (chimie et fabrication), ainsi que les études non cliniques (pharmacologie et toxicologie) et cliniques présentées (innocuité et efficacité). Après avoir examiné les données reçues, Santé Canada estime que le profil avantages/risques de Kalydeco est favorable pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de six ans et plus qui porteurs d'une mutation G551D du gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Kalydeco n'est pas efficace chez les patients atteints de FK qui sont homozygotes pour la mutation delta-F508 (F508del) du gène CFTR. On ne connaît pas l'innocuité et l'efficacité de Kalydeco chez les enfants de moins de six ans ou les patients qui présentent d'autres mutations du gène CFTR...
2012
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Santé Canada
Ottawa
Canada
français
anglais
KALYDECO
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale
ivacaftor
ivacaftor
agrément de médicaments
Canada
résumé des caractéristiques du produit
R07AX02 - ivacaftor
Appréciation des risques
évaluation de médicament
résultat thérapeutique
enfant
adolescent
adulte
mucoviscidose
mucoviscidose
protéine CFTR
protéine CFTR humaine
mutation
essais cliniques comme sujet
aminophénols
aminophénols
quinolinone
quinolinone

---
N1-SUPERVISEE
Kalydeco - ivacaftor
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Kalydeco
Kalydeco est utilisé pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de six ans et plus, porteurs de la mutation G551D dans leur gène codant pour la protéine appelée régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR, Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator)...
2012
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
anglais
français
flux de syndication
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
KALYDECO
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet
KALYDECO 75 mg, granulés en sachet
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
ivacaftor
ivacaftor
agrément de médicaments
résultat thérapeutique
médicament orphelin
administration par voie orale
mucoviscidose
enfant
adulte
adolescent
protéine CFTR
mucoviscidose
mutation
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
fécondité
essais cliniques de phase III comme sujet
évaluation préclinique de médicament
aminophénols
aminophénols
quinolinone
quinolinone
protéine CFTR humaine

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Courriel (Nous ne répondons pas aux questions de santé personnelles.)
19/04/2019


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