Libellé préféré : éliglustat;

Synonyme CISMeF : éliglustat;

UNII : DR40J4WA67;

substance (CISMeF) : O;

Détails


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N1-SUPERVISEE
CERDELGA
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2572136/fr/cerdelga
Le service médical rendu par CERDELGA est important dans l’indication du traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 (MG1), qui sont métaboliseurs lents (MLs), métaboliseurs intermédiaires (MIs) ou métaboliseurs rapides (MRs) du cytochrome 2D6 (CYP2D6). Compte tenu d’une efficacité non inférieure à l’imiglucérase avec une évaluation sur une durée courte d’un an chez des patients stabilisés sous enzymothérapie depuis 10 ans en moyenne, de son profil de tolérance et de ses précautions d’emploi (interactions médicamenteuses), CERDELGA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à l’enzymothérapie substitutive de référence (CEREZYME, VPRIV)...
2015
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
résultat thérapeutique
administration par voie orale
tartrate d'éliglustat
tartrate d'éliglustat
A16AX10 - éliglustat
CERDELGA
CERDELGA 84 mg, gélule
Maladie de Gaucher de type 1
antienzymes
antienzymes
adulte
médicament orphelin
Analyse du statut du gène CYP2D6
cytochrome P-450 CYP2D6
céramide glucosyltransférase
gestion du risque
maladie de Gaucher
éliglustat
éliglustat
maladie de Gaucher
pyrrolidines
pyrrolidines
glucosyltransferases

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N1-SUPERVISEE
Cerdelga - éliglustat
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/003724/human_med_001840.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00359
Cerdelga est un médicament utilisé pour le traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. La maladie de Gaucher est un trouble héréditaire rare. Les personnes atteintes de cette maladie présentent un déficit en glucocérébrosidase (appelée aussi béta-glucosidase acide), une enzyme qui dégrade normalement un lipide appelé le glucosylcéramide (ou glucocérébroside). Sans cette enzyme, le glucosylcéramide s'accumule dans l'organisme, généralement dans le foie, la rate et les os, ce qui provoque les symptômes de la maladie: anémie (faible nombre de globules rouges), fatigue, tendance à saigner et à développer facilement des hématomes, augmentation du volume de la rate et du foie, douleurs osseuses et fractures. Cerdelga est utilisé chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1; ce type affecte généralement le foie, la rate et les os. Cerdelga est utilisé chez les patients dont l'organisme dégrade ce médicament à une vitesse normale (appelés métaboliseurs intermédiaires ou métaboliseurs rapides) ou à une vitesse lente (métaboliseurs lents). Étant donné le faible nombre de patients touchés par la maladie de Gaucher, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi Cerdelga a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 4 décembre 2007...
2015
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EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
A16AX10 - éliglustat
éliglustat
éliglustat
agrément de médicaments
Europe
Maladie de Gaucher de type 1
adulte
médicament orphelin
maladies rares
administration par voie orale
antienzymes
antienzymes
surveillance pharmacologique
gestion du risque
surveillance post-commercialisation des produits de santé
interactions médicamenteuses
allaitement maternel
grossesse
céramide glucosyltransférase
évaluation préclinique de médicament
CERDELGA
CERDELGA 84 mg, gélule
maladie de Gaucher
pyrrolidines
pyrrolidines
glucosyltransferases

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Courriel
21/11/2017


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