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N1-SUPERVISEE
ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR
Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la mucoviscidose, chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2656337/fr/orkambi
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2656337/fr/orkambi-lumacaftor-/-ivacaftor-correcteur-et-potentialisateur-du-gene-cftr
ORKAMBI a l’AMM pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. L’efficacité de l’ivacaftor, associé au lumacaftor, a été démontrée à court terme (24 semaines) malgré un suivi en ouvert jusqu’à 48 semaines, sur un critère de jugement intermédiaire (variation de la valeur absolue du VEMS). L’amélioration observée par rapport au placebo est modeste (3 à 4 % en fonction des études). L’efficacité de cette association sur l’évolution de la maladie à long terme n’est pas connue. L’absence de donnée de morbi-mortalité et de tolérance à long terme ne permet pas d’évaluer l’intérêt du médicament sur la prise en charge globale de la maladie et de son évolution, en particulier sur l’évolution de la colonisation bactérienne pulmonaire et de sa résistance aux antibiotiques. Les principaux effets indésirables observés ont été la dyspnée, des diarrhées et des nausées...
2016
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
association médicamenteuse
aminophénols
aminopyridines
aminopyridines
aminophénols
quinolinone
quinolinone
benzodioxoles
benzodioxoles
adolescent
adulte
CFTR gène délétion F508
protéine CFTR
Protéine CFTR Delta F508
mucoviscidose
ivacaftor
ivacaftor
résultat thérapeutique
R07AX30 - ivacaftor et lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
avis de la commission de transparence
remboursement par l'assurance maladie
Volume expiratoire maximal par seconde
recommandation de bon usage du médicament
médicament orphelin
lumacaftor
lumacaftor
protéine CFTR
association médicamenteuse
association médicamenteuse

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N1-SUPERVISEE
LUMACAFTOR/IVACAFTOR VERTEX 200 mg/125 mg, comprimé pelliculé - Lumacaftor/ivacaftor
ATU de cohorte
http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/ATU-de-cohorte-en-cours/Liste-des-ATU-de-cohorte-en-cours/LUMACAFTOR-IVACAFTOR-VERTEX-200-mg-125-mg-comprime-pellicule
Lumacaftor/ivacaftor Vertex est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR...
2015
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
association médicamenteuse
aminophénols
aminopyridines
aminopyridines
aminophénols
quinolinone
quinolinone
benzodioxoles
benzodioxoles
continuité des soins
pharmacovigilance
adolescent
adulte
CFTR gène délétion F508
protéine CFTR
Protéine CFTR Delta F508
mucoviscidose
ivacaftor
ivacaftor
R07AX30 - ivacaftor et lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
lumacaftor
lumacaftor
protéine CFTR
association médicamenteuse
association médicamenteuse

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N1-SUPERVISEE
Orkambi - Lumacaftor/ivacaftor
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/003954/human_med_001935.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
Orkambi est un médicament utilisé dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus présentant une mutation génétique appellée la mutation F508del. Cette mutation affecte le gène codant pour une protéine appelée Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), qui est impliquée dans la régulation de la production du mucus et des sucs digestifs. Orkambi est utilisé pour les patients ayant hérité de la mutation de leurs deux parents et qui sont donc porteurs de la mutation dans les deux copies du gène CFTR. La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui a des effets graves sur les poumons et le système digestif. Elle touche les cellules qui produisent le mucus et les sucs digestifs. Chez les patients souffrant de mucoviscidose, ces sécrétions deviennent alors épaisses et provoquent des blocages. L’accumulation de sécrétions épaisses et gluantes dans les poumons provoque une inflammation et une infection à long terme. Dans l’intestin, le blocage des conduits pancréatiques ralentit la digestion des aliments, provoquant une croissance insuffisante...
2015
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EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
français
anglais
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
association médicamenteuse
aminophénols
aminopyridines
aminopyridines
aminophénols
quinolinone
quinolinone
benzodioxoles
benzodioxoles
continuité des soins
adolescent
adulte
CFTR gène délétion F508
protéine CFTR
Protéine CFTR Delta F508
mucoviscidose
ivacaftor
ivacaftor
évaluation médicament
flux de syndication
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
grossesse
allaitement maternel
interactions médicamenteuses
évaluation préclinique de médicament
surveillance post-commercialisation des produits de santé
R07AX30 - ivacaftor et lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
lumacaftor
lumacaftor
protéine CFTR
association médicamenteuse
association médicamenteuse

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Courriel
04/12/2016


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