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Libellé préféré : 1-Désoxynojirimycine;

Synonyme MeSH : 1,5-Didésoxy-1,5-imino-D-glucitol; bay n5595; Bayn5595; chlorhydrate de 1,5-didésoxy-1,5-imino-D-glucitol; 1,5-Didésoxy-1,5-imino-D-mannitol;

Hyponyme MeSH : bay n 5595; chlorhydrate de 1-désoxynojirimycine;

Terme MeSH Related : 1-Désoxymannojirimycine;

substance (CISMeF) : O;

Registry Number MeSH : 19130-96-2;

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N1-SUPERVISEE
Yargesa - miglustat
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004016/human_med_002088.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
Yargesa est un médicament indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Les patients atteints de cette maladie souffrent de l'absence d'une enzyme qui décompose un type de graisse appelé glucosyl-céramide, ce qui a pour conséquence que la glucosyl-céramide s'accumule en différentes parties du corps, comme la rate, le foie et les os. Yargesa est utilisé chez les patients qui ne peuvent pas recevoir une thérapie de remplacement enzymatique. Yargesa est un «médicament générique». Cela signifie qu'il contient le même principe actif (miglustat) et fonctionne de la même manière qu’un «médicament de référence» déjà autorisé dans l’Union européenne (UE), à savoir Zavesca...
2017
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EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
français
anglais
flux de syndication
ZAVESCA
ZAVESCA 100 mg, gélule
médicaments génériques
miglustat 100 mg gélule (produit)
Miglustat (produit)
miglustat
Maladie de Gaucher de type 1
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
maladie de Gaucher
administration par voie orale
adulte
résultat thérapeutique
interactions médicamenteuses
grossesse
allaitement maternel
agrément de médicaments
miglustat
A16AX06 - miglustat
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
1-Désoxynojirimycine
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
Maladie de Gaucher type 1

---
N1-SUPERVISEE
GALAFOLD 123 mg, gélules (code CIS : 62876801) - migalastat
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2724031/fr/galafold
Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. Compte tenu : du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparés en termes de débit de filtration glomérulaire, du profil de tolérance, mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement...
2016
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Important
Faible
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
administration par voie orale
résultat thérapeutique
migalastat
migalastat
maladie de Fabry
maladie de Fabry
remboursement par l'assurance maladie
adulte
adolescent
médicament orphelin
GALAFOLD
GALAFOLD 123 mg, gélule
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
GALAFOLD (migalastat), molécule chaperon de mutations sensibles de l’a-galactosidase
GALAFOLD 123 mg, gélules (code CIS : 62876801)
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2724031/fr/galafold-migalastat-molecule-chaperon-de-mutations-sensibles-de-l-galactosidase
Progrès thérapeutique mineur dans le traitement de la maladie de Fabry, chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement. GALAFOLD a l’AMM dans le traitement au long cours des patients 16 ayant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase A), porteurs d’une mutation sensible. Son efficacité par rapport au placebo a été démontrée en termes de réduction du nombre moyen d’inclusions de GL-3 dans les capillaires de l’interstitium rénal par rapport à l'inclusion dans l’étude, après 6 mois de traitement. Il s’agit cependant d’un critère de jugement secondaire, issu d’un sous-groupe défini a posteriori. Ce résultat exploratoire est à considérer avec prudence. Les résultats d’une autre étude n’ont pas permis pas de conclure à une différence ou à une équivalence en termes de variation de débit de filtration glomérulaire entre GALAFOLD et l’enzymothérapie substitutive. GALAFOLD pourra être proposé en alternative à l’enzymothérapie substitutive uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. Amélioration du service médical rendu (ASMR) IV (mineur) Compte tenu : du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparés en termes de débit de filtration glomérulaire, du profil de tolérance, mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement.
2016
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Important
Faible
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
recommandation de bon usage du médicament
résultat thérapeutique
migalastat
adulte
alpha-Galactosidase
maladie de Fabry
administration par voie orale
maladie de Fabry
remboursement par l'assurance maladie
adolescent
médicament orphelin
alpha-Galactosidase
chaperon pharmacologique
chaperons moléculaires
GALAFOLD
GALAFOLD 123 mg, gélule
migalastat
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
Galafold - migalastat
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004059/human_med_001981.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
Galafold est un médicament utilisé pour le traitement des patients âgés de 16 ans et plus atteints de la maladie de Fabry. Il s'agit d'une maladie héréditaire rare dans laquelle les patients présentent diverses mutations (modifications) dans le gène responsable de la production d'une enzyme appelée alpha-galactosidase A, qui élimine habituellement une substance lipidique appelée globotriaosylcéramide (GL-3). Chez les patients atteints de la maladie de Fabry, cette enzyme ne fonctionne pas correctement. Cette anomalie empêche donc l'élimination de GL-3 et entraîne son accumulation dans diverses cellules de l'organisme, notamment le coeur et les reins. Étant donné le faible nombre de patients touchés par la maladie de Fabry, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi Galafold a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 22 mai 2006...
2016
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EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
français
anglais
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
migalastat
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
médicament orphelin
jeune adulte
adulte
maladie de Fabry
continuité des soins
maladie de Fabry
administration par voie orale
surveillance post-commercialisation des produits de santé
alpha-Galactosidase
adolescent
mutation
grossesse
allaitement maternel
alpha-Galactosidase
évaluation préclinique de médicament
GALAFOLD
GALAFOLD 123 mg, gélule
migalastat
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
Zavesca - Miglustat
code ATC : A16AX06
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000435/human_med_001171.jsp&murl=menus/medicines/medicines.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
Zavesca est indiqué pour le traitement par voie orale de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Zavesca ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas
2012
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EMA - Agence européenne des médicaments
Grande-Bretagne
français
anglais
flux de syndication
ZAVESCA
ZAVESCA 100 mg, gélule
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
maladie de Gaucher
capsules
administration par voie orale
médicament orphelin
adulte
résultat thérapeutique
interactions médicamenteuses
grossesse
allaitement maternel
agrément de médicaments
étiquetage de médicament
miglustat
A16AX06 - miglustat
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
Maladie de Gaucher type 1

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N1-SUPERVISEE
ZAVESCA (miglustat), inhibiteur de la glucosylcéramide synthétase
Neurologie - Nouvelle indication
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2010-01/zavesca_-_ct-7042.pdf
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_946087/zavesca-miglustat-inhibiteur-de-la-glucosylceramide-synthetase
Motif de la demande : Inscription Collectivités dans l'extension d'indication : « ZAVESCA est indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C. ». ZAVESCA est indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C...
2009
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N
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
miglustat
1-Désoxynojirimycine
médicament orphelin
antienzymes
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
Maladie de Niemann-Pick de type C
A16AX06 - miglustat
ZAVESCA 100 mg, gélule
administration par voie orale
adulte
enfant
résultat thérapeutique
miglustat
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases
ZAVESCA
recommandation de bon usage du médicament
65793983
3400892467252
avis de la commission de transparence

---
N1-SUPERVISEE
Information concernant la sécurité d'emploi du Zavesca (miglustat) relative à de nouvelles données provenant d'études chez l'animal
http://www.ansm.sante.fr/Infos-de-securite/Lettres-aux-professionnels-de-sante/Information-concernant-la-securite-d-emploi-du-Zavesca-R-miglustat-relative-a-de-nouvelles-donnees-provenant-d-etudes-chez-l-animal/(language)/fre-FR
Les laboratoires Actelion, en accord avec l'EMEA, souhaitent informer des modifications apportées au Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) de Zavesca (miglustat) à la suite de l'évaluation de deux études conduites chez l'animal (chez la souris et chez le rat). Des recommandations sur la prise en charge des patients traités et présentant des troubles gastro-intestinaux ne cédant pas aux mesures habituelles ont notamment été précisées dans la rubrique 4.4 Mises en garde et Précautions d'emploi du RCP.
2007
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N
ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
animaux de laboratoire
1-Désoxynojirimycine
tumeurs colorectales
maladies gastro-intestinales
miglustat
ZAVESCA 100 mg, gélule
A16AX06 - miglustat
ZAVESCA
65793983
3400892467252
avis de pharmacovigilance

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Courriel
27/06/2017


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